Новосибирск. 13 сентября. ИНТЕРФАКС-СИБИРЬ - Специалисты компании Biocad (Санкт-Петербург) с помощью генно-инженерных и биоинформационных методов собрали синтетические капсиды (белковые оболочки) на основе аденоассоциированного вируса, сообщил директор департамента разработки генотерапевтических препаратов компании Павел Гершович в ходе международного конгресса CRISPR-2023 в Новосибирске.
"Собранные капсиды обладают биологической активностью и интересующими нас свойствами", - сказал он.
Задача состояла в том, чтобы получить капсиды аденоассоциированных вирусов, структурно максимально отличающиеся от известных природных вариантов вируса, и обладающие преимуществами по сравнению с существующими генотерапевтическими векторами.
Гершович не исключил, что используемая в Biocad технология разработки капсидов, включающая применение генеративно-состязательных нейронных сетей, в среднесрочной перспективе позволит создать более совершенные средства доставки инструментов редактирования генома в целевые клетки.
Он отметил, что вектор на основе аденоассоциированного вируса в мировой практике используется как перспективное средство доставки терапевтического материала в целевую клетку пациента, поскольку этот вирус как таковой не вызывает у человека заболеваний и не встраивается в его геном.
"Безопасность этой системы доставки пока не была поставлена под сомнение", - подчеркнул Гершович.
Как сообщалось, компания Biocad разработала генотерапевтические препараты на основе аденоассоциированного вектора от гемофилии А и В, а также от спинальной мышечной атрофии, ведутся их клинические испытания.
